메지온의 'JURVIGO (저비고)' 임상시험 진행 현황

이 글은 메지온이 희귀질환 치료제 '유데나필(JURVIGO)'을 개발하기 위해 진행 중인 FUEL(퓨얼)-2 임상시험과 관련된 최근 활동과 협력 강화, 임상 진행 상황 및 향후 계획을 담고 있습니다. 특히 미국 FDA의 3상 임상시험 추진 배경과 주요 학회 참여 현황, 재무 상황 및 임상 성공을 위한 노력에 대한 내용을 포함하고 있습니다.

 

1. 메지온의 'JURVIGO (저비고)' 임상시험 진행 현황

메지온은 폰탄 수술 후 단심실증 환자들을 위한 신약 유데나필의 임상 3상 FUEL-2를 미국에서 진행 중입니다. 폰탄 수술은 선천적으로 심실이 하나인 환자들이 생존율을 높이기 위해 진행하는 수술로, 이후에도 심장 기능 저하나 합병증 위험이 존재합니다. 메지온은 이러한 환자들의 운동 능력 개선을 목표로 유데나필을 개발하고 있습니다.

 

현재 미국의 주요 병원에서 환자 모집이 진행 중이며, 일부 병원에서는 행정 절차를 완료하고 본격적인 시험에 돌입했습니다. 한국에서도 병원 IRB 승인이 완료되면 즉시 콜센터를 가동할 준비를 하고 있으며, 임상에 참여하는 병원 수를 확장해 나가고 있습니다.

 

2. 주요 학회 참여와 협력 강화

메지온은 FON 행사와 다양한 관련 학회에 참석하여 FUEL-2 임상시험의 진행 상황을 알리고, 병원 관계자들과 협력 관계를 강화하고 있습니다. 특히 폰탄 환자 및 가족들이 참석하는 FON 행사에서는 다양한 주제의 강의가 이루어졌으며, 이는 병원 PI와 Sisters by Heart 등 환우회와의 협업을 더욱 공고히 하는 계기가 되었습니다.

 

10월에는 여러 병원을 방문해 환자 모집을 독려하고, 신규 병원들의 임상 참여를 유도하고 있습니다. 11월에는 시카고에서 열리는 AHA 학회에 참석하여 병원 관계자들과 대규모 미팅을 준비하고 있으며, 유럽 시장 상황을 파악하기 위해 BIO-EUROPE 행사에도 참가할 예정입니다.

 

3. 임상시험의 성패와 재무적 도전

유데나필은 이미 두 차례 임상 3상을 진행했으나 FDA의 신약 허가를 받는 데 실패했습니다. 첫 번째 도전에서는 통계적 유의성의 문제로, 두 번째 도전에서는 사후 분석 결과의 활용 불가성으로 인해 허가가 거절되었습니다. 이에 메지온은 슈퍼 폰탄 환자를 제외한 임상 프로토콜을 재설정하고 세 번째 3상 임상에 도전하고 있습니다.

 

메지온은 이번 임상 성공에 회사의 사활을 걸고 있으며, 2024년 말까지 환자 모집을 완료하고 의미 있는 결과를 도출할 계획입니다. 하지만 회사의 재무 상태는 연구개발 비용의 지속적인 투입으로 악화되고 있으며, 2021년부터 올해 상반기까지 누적 결손금이 크게 증가했습니다.

 

4. 임상 성공을 위한 메지온의 전략과 향후 계획

메지온은 현재 30개 이상의 글로벌 제약사와 비밀유지계약을 체결하고 있으며, 협업 가능성을 열어두고 있습니다. 또한, 유데나필의 장기연장연구(OLE) 데이터가 FDA 승인을 위한 자료로 확보된 상태입니다. 내년 2월 말까지 모든 환자 모집을 완료하고 긍정적인 결과를 확보해, 임상 성공을 통해 재무 구조 개선과 신약 상용화를 목표로 하고 있습니다.

 

이번 임상의 성공 여부는 메지온의 지속적인 연구개발과 희귀질환 치료제 개발을 이어갈 수 있는 중요한 분수령이 될 전망입니다.

 

FUEL-2 임상시험은 희귀질환 치료제인 유데나필(Udenafil)을 폰탄 수술 후 단심실증 환자를 대상으로 진행하는 미국 FDA의 3상 임상시험입니다. 유데나필은 폰탄 수술을 받은 환자들의 운동 능력 개선 및 합병증 감소를 목표로 개발된 신약입니다. 폰탄 수술은 선천적으로 심실이 하나인 환자들이 생존율을 높이기 위해 시행되지만, 수술 후에도 심장 기능 저하 및 다양한 합병증 위험이 존재합니다.

 

FUEL-2 임상시험의 주요 특징은 다음과 같습니다:

1. **슈퍼 폰탄 환자 제외** 

   이전 임상에서 FDA는 슈퍼 폰탄 환자를 제외한 재시험을 요구했습니다. 슈퍼 폰탄 환자는 운동 능력이 정상인의 80% 수준에 달하는 환자들로, 이들을 제외함으로써 임상의 통계적 유의성을 확보하고자 합니다.

 

2. **임상 프로토콜 변경** 

   FUEL-2에서는 일부 2차 유효성 지표를 변경하고, 슈퍼 폰탄 환자를 배제한 새로운 프로토콜로 시험을 진행합니다. 이를 통해 이전 시험의 한계를 극복하고 신약의 효과를 증명하는 데 초점을 맞추고 있습니다.

 

3. **환자 모집 및 임상 진행** 

   미국의 주요 병원에서 환자 모집이 진행 중이며, 한국에서도 병원 IRB 승인 절차가 완료되면 임상시험이 본격적으로 시작될 예정입니다. 메지온은 이번 임상시험을 통해 유의미한 데이터를 확보하고 FDA 신약 허가를 목표로 하고 있습니다.

 

FUEL-2는 메지온의 유데나필 개발에서 매우 중요한 단계로, 이번 임상 성공이 회사의 재무 구조와 신약 개발의 향방을 결정짓는 중요한 분수령이 될 것으로 보입니다.

 

 

 

"JURVIGO"는 메지온이 개발 중인 신약 유데나필(Udenafil)의 상표명 또는 브랜드명입니다. 이는 유데나필이라는 화학적 명칭 대신 상업적으로 사용하기 위한 이름으로, 신약이 승인될 경우 시장에서 제품으로 판매될 때 사용되는 명칭입니다.

 

상표명인 "JURVIGO"는 약물의 특징이나 치료 목적을 상징적으로 반영하기 위해 만들어졌을 가능성이 있으며, 메지온의 유데나필이 폰탄 수술 후 단심실증 환자들의 운동 능력 개선과 합병증 완화를 목표로 하는 치료제임을 나타냅니다. 이러한 브랜드명은 의약품의 인지도를 높이고, 환자와 의료진이 쉽게 기억하고 사용할 수 있도록 고안됩니다.

 

따라서 "JURVIGO"는 특정한 의미의 일반적인 의학 용어가 아니라, 메지온의 유데나필 치료제를 위한 고유의 상표명입니다.

 

 

폰탄 수술(Fontan procedure)은 선천성 심장 질환 중 하나인 단심실증(단일심실증)을 가진 환자에게 시행되는 외과적 치료법입니다. 단심실증은 심장이 하나의 심실만 제대로 형성되어 있어 정상적인 혈액 순환이 어려운 질환입니다. 이 수술은 환자의 생존율을 높이고 혈액 순환을 개선하기 위해 시행됩니다.

 

### 1. 폰탄 수술의 목적 

폰탄 수술은 심장이 제대로 형성되지 않아 하나의 심실만 기능하는 단심실증 환자에게 혈액이 산소화된 후 폐로 돌아가도록 우회로를 만들어주는 수술입니다. 이를 통해 산소가 충분히 공급된 혈액을 전신에 공급할 수 있게 하여, 환자의 생명 유지와 삶의 질 향상을 도모합니다.

 

### 2. 수술 과정 

폰탄 수술은 보통 생후 2세 전후에 시행되며, 심장으로 돌아오는 정맥혈을 직접 폐동맥으로 연결하는 방식으로 진행됩니다. 이를 통해 심장 우측으로 돌아오는 혈액이 심장을 거치지 않고 폐로 바로 전달되어 산소화됩니다. 기본적으로, 수술은 심장의 기능을 최적화하고 혈액의 산소화 과정을 돕는 것이 목표입니다.

 

### 3. 수술 후 결과와 합병증 

폰탄 수술은 조기 사망률을 낮추는 데 중요한 역할을 하지만, 완전한 치료법은 아닙니다. 수술 후에도 환자는 심장 기능 저하, 심부전, 운동 능력 저하, 부정맥, 혈전 형성 등 다양한 합병증의 위험에 노출될 수 있습니다. 특히, 나이가 들수록 심장 기능이 점차적으로 악화되는 경향이 있습니다.

 

따라서 폰탄 수술을 받은 환자들은 지속적인 관리와 치료가 필요하며, 메지온의 유데나필(JURVIGO)과 같은 약물이 이러한 환자의 운동 능력 개선 및 합병증 관리에 도움을 줄 수 있는 신약으로 개발되고 있습니다.

 

 

"사후 분석 결과의 활용 불가성으로 인해 허가가 거절되었다"는 의미는, 메지온이 유데나필의 두 번째 임상시험에서 얻은 데이터를 FDA가 신약 승인 판단의 근거로 인정하지 않았다는 뜻입니다.

 

### 1. 사후 분석(Post-hoc analysis)이란? 

사후 분석이란 임상시험이 종료된 후에 추가적으로 데이터를 분석하여 새로운 결론이나 통찰을 얻는 방법입니다. 보통 임상시험 시작 전 설정된 1차 분석 계획 외에 새로운 데이터 분석을 수행하는 것이며, 이는 예측하지 못한 결과를 설명하거나 추가적인 발견을 위해 사용될 수 있습니다.

 

### 2. 메지온의 사례에서 사후 분석의 문제점 

메지온의 유데나필 임상시험에서는 처음에 통계적으로 유의미한 결과를 얻지 못했기 때문에, 임상시험 후 데이터를 재분석하여 일부 환자(운동 능력이 정상인의 80% 수준인 '슈퍼 폰탄' 환자)를 제외한 결과를 사후 분석으로 도출했습니다. 이를 통해 더 긍정적인 임상 결과를 제시하려 했습니다.

 

### 3. FDA의 판단 

FDA는 신약의 승인 기준으로 사후 분석의 결과를 사용하기 어렵다고 판단했습니다. 그 이유는 사후 분석이 임상시험 시작 전 설정된 계획에 따라 수행된 것이 아니기 때문에, 분석 결과의 신뢰도나 일관성이 떨어질 수 있기 때문입니다. 따라서 사후 분석에서 긍정적인 결과가 도출되었더라도, 이를 신약 허가의 근거로 인정하기는 어렵다고 본 것입니다.

 

결국, 메지온은 FDA가 요구한 대로 '슈퍼 폰탄' 환자를 제외한 새로운 임상시험을 다시 진행해야 했고, 이를 위해 FUEL-2라는 세 번째 임상시험을 시작하게 되었습니다.

1. **유데나필의 역할**

유데나필은 메지온이 개발한 약물로, 주요한 작용 기전은 PDE-5 억제제입니다. 이는 혈관 확장을 촉진하여 혈류를 개선하는 데 도움을 줍니다. 이러한 메커니즘을 통해 원래 폐동맥 고혈압 치료와 같은 심혈관 관련 질환에서 잠재적 치료제로 연구되었습니다.

 

2. **Fuel-2 임상과의 차이점**

Fuel-2는 유데나필을 이용한 메지온의 임상 시험 중 하나로, 단심실 환자에게 약물의 효과를 평가하는 데 초점을 맞췄습니다. 단심실 환자에게서 유데나필이 얼마나 효과적으로 심장 기능을 개선하고 운동 능력을 증진시킬 수 있는지를 검증하기 위해 설계되었습니다. 따라서 Fuel-2 임상은 단일 약물, 즉 유데나필의 사용을 기반으로 합니다.

 

3. **Jurvigo와의 개념적 차이**

Jurvigo는 메지온이 유데나필을 상용화할 때 사용할 상표명으로, 본질적으로는 유데나필과 동일한 약물을 지칭합니다. 다만, Jurvigo라는 이름은 마케팅과 상업적 목적으로 사용되며, Fuel-2와 같은 임상 시험 명칭과는 달리 제품화된 형태를 가리킵니다. 다시 말해, Fuel-2는 연구 단계에서 약물의 효과를 검증하기 위한 임상 시험 명칭이며, Jurvigo는 승인 및 상용화를 목적으로 약물을 출시할 때 사용되는 이름입니다.

 

 

임상시험에서 환자 모집을 완료한 후, 임상 데이터를 수집하고 분석하는 데 걸리는 시간은 여러 요인에 따라 달라지며, 보통 몇 개월에서 1년 이상까지 걸릴 수 있습니다. 메지온의 FUEL-2 임상시험의 경우, 내년 2월 말까지 환자 모집을 완료하고 긍정적인 결과를 도출하기까지의 일반적인 과정을 고려하면 다음과 같은 일정이 예상됩니다.

 

1. **환자 모집 완료 후 임상시험 진행** 

   환자 모집이 완료되면, 모집된 환자들이 본격적으로 임상시험에 참여하게 됩니다. 이 기간은 치료 효과를 평가하기 위한 투약 및 관찰 기간으로, 보통 3~6개월 정도가 소요될 수 있습니다. 임상시험 프로토콜에 따라 치료 기간과 관찰 기간이 달라질 수 있는데, FUEL-2의 경우 최소 몇 개월의 시간이 필요할 것입니다.

 

2. **데이터 수집 및 초기 분석** 

   임상시험이 끝나면 수집된 데이터를 정리하고, 초기 분석을 통해 임상 결과를 도출합니다. 이 과정은 보통 2~3개월 정도가 걸릴 수 있으며, 임상시험 중간에 초기 데이터를 기반으로 중간 분석 결과를 발표할 수도 있습니다. 이러한 초기 결과는 신약의 유효성 및 안전성에 대한 첫 번째 평가를 제공합니다.

 

3. **중간 임상결과 발표 시기 예상** 

   만약 내년 2월 말까지 환자 모집이 완료된다면, 환자 치료와 데이터 수집에 약 3~6개월이 필요하므로 내년 5월에서 8월 사이에 중간 임상결과가 발표될 가능성이 있습니다. 이 시기는 임상시험의 진행 상황에 따라 다소 앞당겨지거나 늦춰질 수 있습니다.

 

4. **최종 결과 도출 및 발표 시기 예상** 

   최종 임상 결과는 모든 데이터의 분석이 완료된 이후에 발표됩니다. 이를 위해서는 추가로 3~6개월이 더 소요될 수 있으며, 따라서 최종 결과 발표는 내년 하반기, 즉 2024년 9월에서 12월 사이가 될 가능성이 큽니다.

 

결론적으로, 내년 2월 말까지 환자 모집을 완료한다면, 중간 임상결과 발표는 2024년 5월~8월경, 최종 결과 발표는 2024년 9월~12월경으로 예상할 수 있습니다.

* 게시일 : 2024년 10월 28일 월요일